Фото: smauk.org.uk
Премьер-министр РФ Михаил Мишустин подписал распоряжение правительства № 3073-р от 23 ноября 2020 г. о внесении изменений в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Согласно этим изменениям, в ЖНВЛП включен препарат Спинраза для лечения СМА – спинальной мышечной атрофии.
Распоряжение правительства вступает в силу с 1 января 2021 года.
– В контексте текущей нормативно-правовой ситуации включение препарата в перечень ЖНВЛП – это огромный шаг вперед, потому что это обеспечивает большую доступность. Это не обеспечивает доступность целиком, но это обеспечивает большую доступность пациентам по сравнению с текущей ситуацией, – сказала директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Ранее мы сообщали, что препарат Спинраза стал первым в мире лекарственным средством для лечения спинальной мышечной атрофии. Спинраза появилась на фармацевтическом рынке в конце 2016 года в США.
Мы также писали о том, что в августе прошлого года Спинраза была внесена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Спинраза стала первым препаратом для лечения СМА, зарегистрированным в России.
Спинраза позволяет замедлить прогрессирование спинальной мышечной атрофии и улучшить состояние больных.
Спинальная мышечная атрофия – это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное дефектом или отсутствием ген SMN1, кодирующего синтез белка SMN. Без функционирующего гена SMN, дети теряют двигательные нейроны, отвечающие за функции мышц, в том числе за дыхание, глотание, речь и ходьбу. При отсутствии лечения мышцы становятся все слабее. При наиболее тяжелых формах заболевания это в конечном итоге приводит к параличу и необходимости в проведении постоянной вентиляции легких или смерти к 2 годам в более чем 90% случаев.