Фото: twitter.com/novartis
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый препарат генной терапии Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии, сообщается на официальном сайте производителя препарата – фармацевтической компании Novartis. Ориентировочная стоимость лечения с использованием этого препарата – 1,2-5 млн долларов.
Спинальная мышечная атрофия - это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное дефектом или отсутствием ген SMN1, кодирующего синтез белка SMN. Без функционирующего гена SMN, дети теряют двигательные нейроны, отвечающие за функции мышц, в том числе за дыхание, глотание, речь и ходьбу. При отсутствии лечения мышцы становятся все слабее. При наиболее тяжелых формах заболевания это в конечном итоге приводит к параличу и необходимости в проведении постоянной вентиляции легких или смерти к 2 годам в более чем 90% случаев.
Золгенсма устраняет генетическую первопричину СМА путем введения нормальной,функциональной копии гена SMN1, чтобы остановить прогрессирование заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Терапия заключается в однократном инфузионном введении препарата.
Одобрение получило внутривенное введение препарата Золгенсма для пациентов со всеми типами СМА в возрасте до 2 лет. В отношении использования Золгенсмы для более старших пациентов еще ведутся исследования. В случае их положительных результатов будет подана дополнительная заявка на одобрение.
«Однократное введение препарата генной терапии Золгенсма способна оказать действительно преобразующее воздействие на это опасное для жизни заболевание», – сказал Кеннет Хобби, президент Cure SMA, организации по защите интересов пациентов со СМА, – наша организация прокладывает путь в мир без СМА, и мы рады, что одобрение FDA препарата Золгенсма дает пациентам и их семьям новое мощное оружие для борьбы с этим заболеванием, которое устраняет основную его причину».
Золгенсма стала вторым препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии. Первым стал препарат Спинраза, выпущенный в 2016 году. Как сообщает сетевой издание MedikForum, стоимость лечения СМА с использованием препарата Золгенсма будет составлять от 1,2 млн до 5 млн долларов. Международные запросы относительно доступности препарата за пределами США можно сделать, связавшись с производителем по адресу электронной почты AveXisMAP@DurbinGlobal.com или по телефону + 44-20-8869-6506.