Фото: Фото: twitter.com/novartis
Первый ребенок из России со спинальной мышечной атрофией выиграл лечение препаратом Золгенсма, сообщает портал «Такие дела». Золгенсма – самый дорогой на данный момент лекарственный препарат в мире. Стоимость одной инъекции Золгенсмы – от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Напомним, как мы сообщали ранее, Золгенсма – новый препарат генной терапии Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии. Он разработан специалистами фармацевтической компании Novartis.
Золгенсма устраняет генетическую первопричину СМА путем введения нормальной,функциональной копии гена SMN1, чтобы остановить прогрессирование заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Терапия заключается в однократном инфузионном введении препарата.
Золгенсма – самый дорогой на данный момент лекарственный препарат в мире. Стоимость одной инъекции Золгенсмы – от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Производитель Золгенсмы – швейцарская фармацевтическая компания Novartis – запустила программу бесплатного распределения препарата в странах, где его продажи не были одобрены. Два раза в месяц независимая комиссия с помощью жребия выбирает заявки, поданных врачами из разных стран мира.
Одним из таких счастливчиков стал ребенок из России, страдающий спинальной мышечной атрофией. Он получит бесплатное лечение Золгенсмой.
Фонд «Семьи СМА» не поддержал такой подход к отбору детей, которым предоставляется бесплатное лечение Золгенсмой. «На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения, рождает множество этических вопросов», – говорится в заявлении фонда.