Фото: twitter.com/a_ra_berlin
Минздрав РФ одобрил применение нового препарата для лечения спинальной мышечной атрофии – онасемногена абепарвовека (выпускается под торговой маркой Золгенсма), сообщила на своей странице в Facebook руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств.
Золгенсма стала третьим зарегистрированным в России препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии. Первый из них – Спинраза – был зарегистрирован в 2019 году, Рисдиплам – в 2020 году.
Ожидается, что показаниями к назначению Золгенсмы (соответствующие одобрению EMA) будут генетически подтвержденные диагнозы СМАс биаллельными мутациями в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1 типа, а также с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем c 3 копиями гена SMN2.
По информации портала «Правмир», в России Золгенсма будет закупаться через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». 9 декабря экспертный совет фонда расширил критерии применения препарата Золгенсма для пациентов со спинальной мышечной атрофией.