Фото: facebook.com/mymiofond/
В конце ноября в России был зарегистрирован первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна – аталурен, сообщается на странице фонда «МойМио» в Facebook. Препарат выпускается под торговой маркой Трансларна.
Аталурен – препарат таргетной терапии, то есть он действует на определенные молекулы человеческого организма. Препарат позволяет продолжить синтез белка, выработка которого нарушена у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Он подходит для пациентов, у которых диагностирована нонсенс-мутация, так называемый стоп-кодон.
Аталурен необходимо принимать пожизненно. Форма выпуска препарата – порошок для приготовления суспензии, это позволяет проводить лечение без особых проблем.
– Препарат меняет течение заболевания и убирает приставку «фатальное». Это не полное излечение, но шанс на жизнь, которого достоин каждый ребенок. Как и многие орфанные препараты, – отмечают в фонде «МойМио».
До регистрации препарата некоторые пациенты получали аталурен в рамках программ клинических испытаний, которые проводила в России компания-производитель. Некоторым пациентам препарат предоставлялся в рамках государственных гарантий – его закупка производилась за счет средств региональных бюджетов.
В фонде «МойМио» выразили надежду, что миодистрофия Дюшенна будет включена правительством РФ в перечень заболеваний, при которых государство оказывает больным необходимую поддержку. Юристы фонда также работают над проблемами, возникающими при ввозе в страну недавно зарегистрированных препаратов.