Фото: facebook.com/germanenka
В России впервые начато применение нового препарата для лечения спинальной мышечной атрофии – Рисдиплама, сообщила на своей странице в Facebook президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Первые пациенты получили новый препарат 30 апреля.
Рисдиплам предназначен для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии, то есть он воздействует на первопричину возникновения заболевания. Препарат выпускается в форме сиропа.
Первая партия Рисдиплама предназначена для детей, которые являются участниками программы дорегистрационного (гуманитарного) доступа к лечению новым препаратом. Новый препарат получат дети со СМА из Москвы, Воронежской и Челябинской области, Удмуртии, Кабардино-Балкарии, Марий-Эл.
По словам Германенко, у российских пациентов уже был опыт применения Рисдиплама – несколько детей принимают участие в клинических исследованиях за рубежом и в России. «По наблюдению за семьями-участниками мы можем видеть как наши малыши потихоньку набираются сил, – отметила она, – не представляете как здорово видеть видео и фото новых умелок наших малышей, которыми делятся иногда родители!»