Фото: pixabay.com
Пациенты из России, страдающие боковым амиотрофическим склерозом смогут попасть в международное исследование новейшего препарата генной терапии этого заболевания, сообщает сайт ALS-Info. В исследовании могут принять участие пациенты старше 18 лет, имеющие подтвержденный диагноз бокового амиотрофического склероза и наличие мутации в гене SOD1.
Основное условие включения пациентов в состав участников исследования – наличие подтвержденных результатами генетического исследования определенных мутаций в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Они должны быть старше 18 лет и иметь возможность регулярно посещать исследовательский центр до окончания исследования.
Исследование проводится в США, Франции, Германии, Великобритании, Италии. Открытие исследовательского центра в России не предусмотрено, однако организатор исследования планирует организовывать проезд пациентов до ближайшего исследовательского центра. В исследовании не смогут принять участие люди с ВИЧ-инфекцией, текущим гепатитом С и В, принимающие пиридамин и другие препараты, содержащие малые РНК.
– Препарат является продуктом генной терапии, он предотвращает чтение мутантного гена и останавливает выработку мутантного белка. Ожидается, что снижение уровня мутантного белка замедлит прогрессирование заболевания. В ходе исследования будет оцениваться эффективность препарата по сравнению с плацебо, – отмечают авторы исследования.
Врач-невролог благотворительного фонда «Живи сейчас» Елена Лысогорская рассказала порталу «Такие дела», что участникам исследования будут вводить в спинномозговую жидкость действующее вещество, которое способно «выключить» дефектный ген и тем самым затормозить выработку дефектного белка. По предварительным оценкам, благодаря этому состояние пациентом как минимум не будет ухудшаться, то есть удастся остановить прогрессирование заболевания.
– Мы крайне мало знаем о деталях исследования, в частности, о том, как часто надо будет делать такие инъекции и как долго будет сохраняться эффект от них. Скорее всего, в этом есть доля коммерческой тайны авторов исследования. Да, это поможет достаточно ограниченному количеству людей, но если это поможет, это будет прорыв в лечении БАС. Это как «Спинраза» при СМА, – отметила Елена Лысогорская.
Для того чтобы выяснить все подробности проведения исследования и участия в нем, необходимо связаться с координатором данного исследования на территории России по электронной почте study@alsfund.ru.