Юные пациенты с редкими заболеваниями и их родители возлагали большие надежды на закон "Об основах охраны здоровья граждан", в котором орфанным болезням посвящена отдельная статья. Но до сих пор, по словам представителей пациентских организаций, некоторые нормы 323-ФЗ не исполняются, не приняты стандарты лечения редких заболеваний, а зарегистрированные в стране орфанные препараты не включены в списки жизненно важных лекарственных средств. А значит, тысячи пациентов с мукополисахаридозами, болезнью Фабри, легочной артериальной гипертензией и другими редкими заболеваниями не могут получить необходимую помощь.
Согласно ст. 44 закона "Об основах охраны здоровья граждан", для обеспечения пациентов с редкими заболеваниями необходимыми лекарственными препаратами уполномоченный федеральный орган исполнительной власти должен составить и вести регистр пациентов, а органы власти субъектов РФ своевременно предоставлять необходимые сведения о ситуации в своем регионе. С момента принятия закона прошел почти год, вот только регистра этого как не было, так и нет.
Как рассказала президент "Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям", президент МБООИ "Хантер-синдром" Снежана Митина, для того чтобы составить регистр необходимо сначала разработать и утвердить стандарты лечения редких болезней. "Законом предусмотрено появление стандартов к июню, и мы очень на это рассчитывали. В этом случае уже к сентябрю на основании стандартов лечения появились бы и регистры больных, а к концу года можно было бы утвердить бюджет, адекватный количеству больных", — делится несбывшимися надеждами Митина.
По ее словам, пациентские организации предоставили в распорядение Минздрава свои регистры, но обо всех ли пациентах, страдающих тем или иным заболеванием, они знают? А между тем, как заметила собеседница агентства, бюджет уже подан на утверждение в Госдуму, и насколько он будет отвечать реальным потребностям редких пациентов, о количестве которых на сегодняшний день никто не знает, пока не известно.
А ведь кого-то могут не учесть при составлении бюджета, ему не хватит денег на лекарство, и свое право получать терапию придется отстаивать в суде, попутно направляя письма в Минздрав. С этой практикой представители пациентских организаций давно знакомы, ведь зачастую получить терапию можно только по суду. Так, по словам Митиной, из 102 человек, которым в России был поставлен диагноз мукополисахаридоз II типа, лишь 40 сегодня получают лечение. При этом только 15 из них удалось добиться помощи от государства без судебных разбирательств. В их числе все пациенты с таким диагнозом, имеющие московскую прописку, по одному больному из Краснодара, Курска, Обнинска, Видного и еще нескольких городов. И это данные только по синдрому Хантера (мукополисахаридоз II типа), а ведь есть еще мукополисахаридозы I и VI типа, а кроме этого заболевания существуют и другие, такие же редкие, и такие же дорогостоящие в лечении: тирозинемия, болезнь Фабри, Нимана-Пика тип "С", ЛАГ, пароксизмальная ночная гемоглобинурия, словом, все 24 болезни, которые перечислены в постановлении правительства РФ № 403 от 26 апреля 2012 года.
При этом, как рассказала собеседница агентства, даже после положительного решения суда от одного до 11 месяцев пациенты все равно не получают терапии, а некоторые и вовсе не дожидаются лечения. В 2008 году по данным общественных организаций 9 пациентов с мукополисахаридозом погибли, причем, 7 из них в Москве и Московской области. В 2009 году, не получив своевременное лечение, погибло пять пациентов, в 2010 году – шесть пациентов, и в 2011 году – три пациента.
Представители пациентских организаций рассчитывают, что эта череда смертей прекратиться с появлением регистра, ведь именно тогда можно будет с точностью до рубля подбить бюджет на каждого больного. Кроме того, создание регистра они связывают с возможностью перехода орфанных больных на федеральное финансирование. О том, что с января 2013 года к обеспечению лекарствами больных с редкими заболеваниями подключатся федеральные власти, по словам Митиной, заявляла еще бывший министр здравоохранения Татьяна Голикова.
В противном случае регионам все равно не справиться с этой ношей, ведь в большинстве случаев они не предоставляют пациентам нужные дорогостоящие препараты не потому, что не хотят, а потому что у них просто физически нет на это денег, поясняет собеседница агентства. По этой же причине зачастую представители субъектов РФ умалчивают о наличии пациентов с редкими диагнозами и тем самым дезинформируют федеральные власти, полагает она. Чтобы Минздрав не был оторван "от земли" и находился в курсе реального положения дел, союз пациентов с редкими заболеваниями предлагает создать при ведомстве некий профессиональный совет, куда войдут, как представители министерства, так и врачи, и члены общественных и пациентских организаций. Эта структура, по мнению Митиной, могла бы помогать Минздраву контролировать достоверность данных, поступающих из регионов, участвовать в решении вопросов несвоевременного обеспечения пациентов орфанными лекарствами.
Письмо с таким предложением пациентский союз направил в Минздрав 6 августа, правда, ответа до сих пор не получил. Тогда же "Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям" обратился в министерство с просьбой добавить к списку жизненно важных лекарств те препараты, которые существуют сегодня для лечения еще 24 заболеваний, указанных в постановлении правительства №403. И снова тишина. Но если раньше проблема была в том, что препаратов для лечения редких болезней просто не существовало, то сегодня они есть. Но пока их не включат в перечень жизненно важных, субъекты федерации по-прежнему будут давать пациентам отписки о том, что в списке таких препаратов нет и закупать их они не могут.
А тем временем фотографии больных детей снова будут появляться в сети с призывами о помощи. В отчаянии родители обращаются в благотворительные фонды в надежде собрать денег на заветные пузырьки и упаковки лекарств, способных если не спасти, то хотя бы продлить жизнь их совсем еще крошечным чадам. Правда, по словам Митиной, это не самый лучший выход из положения. Как правило, пациентам с редкими заболеваниями требуется пожизненная терапия, и, собрав денег на один курс препарата, нужно начинать поиск средств заново. Для больных мукополисахаридозом, например, нужно собирать по полтора миллиона рублей в неделю. Реально ли это? Да и благотворительные фонды не захотят брать на себя такие обязательства, ведь если лечение начато, прерывать его очень опасно. Это может закончиться тяжелой инвалидностью или даже смертью больного.
Митина советует не тратить на это время. Многие в погоне за спасением правдами и неправдами стремятся получить московскую прописку, что сегодня равнозначно гарантии лекарственного обеспечения. И, благо, есть еще добрые люди, которые готовы пойти на встречу таким семьям и прописать их. Но самое главное, по мнению собеседницы агентства, не забывать говорить о своих проблемах с органами власти и напоминать им о необходимости федеральной программы по редким болезням. "Капля камень точит", — не перестает надеяться Снежана Митина, снова и снова направляя письма в различные инстанции от управы района до президента страны.
В очередном письме Минздраву президент союз пациентских организаций просит ведомство обратить внимание на федеральные центры, которые занимаются редкими болезнями. Так, по словам Митиной, реально занимаются этим вопросом Научный центр здоровья детей РАМН, РДКБ, Центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Д. Рогачева, НИИ педиатрии и детской хирургии, а вот официальный статус, свидетельствующий об этом направлении деятельности учреждения, есть только у РДКБ.
А ведь все, что нужно сделать Минздраву — разослать в регионы внутреннее распоряжение, согласно которому пациентов с редкими диагнозами или подозрениями на таковые направляли бы в конкретные учреждения. Ведь сегодня врачи в регионах совершенно не знают, что делать с такими пациентами и ждут письма с инструкциями, теряя драгоценное время больных.
Тем не менее, родители малышей с редкими диагнозами не унывают и не плачутся. В борьбе за жизнь своих детей, их право на лекарственное обеспечение у них просто нет на это времени. Вопрос только в том, услышит ли их Минздрав?
Анна Семенец
Источник: rosbalt.ru